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genetic transformation
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hemophilia
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간행물
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LSD1/PRMT6-targeting gene therapy to attenuate androgen receptor toxic gain-of-function ameliorates spinobulbar muscular atrophy phenotypes in flies and mice
학술저널
issue
Nature Communications
. 14(1)
Author
Prakasam, Ramachandran
Bonadiman, Angela
Andreotti, Roberta
Aff3, Aff4, Aff5
Zuccaro, Emanuela
Aff3, Aff4, Aff5
Dalfovo, Davide
Marchioretti, Caterina
Aff3, Aff4, Aff5
Tripathy, Debasmita
Petris, Gianluca
Aff2, Aff15, Aff16
Anderson, Eric N.
Migazzi, Alice
Aff1, Aff2
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Pandey, Udai Bhan
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Treatment of infantile-onset Pompe disease in a rat model with muscle-directed AAV gene therapy
학술저널
issue
In
Molecular Metabolism
March 2024 81
Author
Muñoz, Sergio
Bertolin, Joan
Jimenez, Veronica
Jaén, Maria Luisa
Garcia, Miquel
Pujol, Anna
Vilà, Laia
Sacristan, Victor
Barbon, Elena
Ronzitti
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Giuseppe
El Andari, Jihad
Tulalamba, Warut
Pham, Quang Hong
Ruberte, Jesus
VandenDriessche, Thierry
Chuah, Marinee K.
Grimm, Dirk
Mingozzi, Federico
Bosch, Fatima
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Development of a dual hybrid AAV vector for endothelial-targeted expression of von Willebrand factor
학술저널
issue
Gene Therapy
. 30(3-4):245-254
Author
Barbon, Elena
Aff1, Aff2
Kawecki, Charlotte
Marmier, Solenne
Aff1, Aff2
Sakkal, Aboud
Aff1, Aff2
Collaud, Fanny
Aff1, Aff2
Charles, Severine
Aff1, Aff2
Ronzitti
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Giuseppe
Aff1, Aff2
Casari, Caterina
Christophe, Olivier D.
Denis, Cécile V.
Lenting, Peter J.
Mingozzi, Federico
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조회 - Impact Factor (JCR)
4
Lethality rescue and long-term amelioration of a citrullinemia type I mouse model by neonatal gene-targeting combined to SaCRISPR-Cas9
학술저널
issue
In
Molecular Therapy - Methods & Clinical Development
14 December 2023 31
Author
Lisjak, Michela
Iaconcig, Alessandra
Guarnaccia, Corrado
Vicidomini, Antonio
Moretti, Laura
Collaud, Fanny
Ronzitti
,
Giuseppe
Zentilin, Lorena
Muro, Andrés F.
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조회 - Impact Factor (JCR)
5
Evading and overcoming AAV neutralization in gene therapy
학술저널
issue
In
Trends in Biotechnology
June 2023 41(6):836-845
Author
Earley, Joseph
Piletska, Elena
Ronzitti
,
Giuseppe
Piletsky, Sergey
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6
A functional mini-GDE transgene corrects impairment in models of glycogen storage disease type III
학술저널
issue
JOURNAL OF CLINICAL INVESTIGATION
; JAN 16 2024, 134 2, pe172018 15p.
Author
Gardin, Antoine
Rouillon, Jeremy
Montalvo-Romeral, Valle
Rossiaud, Lucille
Vidal, Patrice
Launay, Romain
Vie, Mallaury
Benchekroun, Youssef Krimi
Cosette, Jeremie
Bertin, Berangere
La Bella, Tiziana
Dubreuil, Guillaume
Nozi, Justine
Jauze, Louisa
Fragnoud, Romain
Daniele, Nathalie
Van Wittenberghe, Laetitia
Esque, Jeremy
Andre, Isabelle
Nissan, Xavier
Hoch, Lucile
Ronzitti
,
Giuseppe
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Restoring neuronal chloride homeostasis with anti-NKCC1 gene therapy rescues cognitive deficits in a mouse model of Down syndrome
학술저널
issue
In
Molecular Therapy
6 October 2021 29(10):3072-3092
Author
Parrini, Martina
Naskar, Shovan
Alberti, Micol
Colombi, Ilaria
Morelli, Giovanni
Rocchi, Anna
Nanni, Marina
Piccardi, Federica
Charles, Severine
Ronzitti
,
Giuseppe
Mingozzi, Federico
Contestabile, Andrea
Cancedda, Laura
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8
Current limitations of gene therapy for rare pediatric diseases: Lessons learned from clinical experience with AAV vectors
학술저널
issue
In
Archives de pédiatrie
November 2023 30(8) Supplement 1
Author
Gardin, Antoine
Ronzitti
,
Giuseppe
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9
Generation of three induced pluripotent stem cell lines from patients with glycogen storage disease type III
학술저널
issue
STEM CELL RESEARCH
; OCT 2023, 72 p103214 5p.
Author
Rossiaud, Lucille
Pellier, Emilie
Benabides, Manon
Nissan, Xavier
Ronzitti
,
Giuseppe
Hoch, Lucile
DB Label
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10
Hepatic expression of GAA results in enhanced enzyme bioavailability in mice and non-human primates
학술저널
issue
Nature Communications
. 12(1)
Author
Costa-Verdera, Helena
Aff1, Aff2, Aff3
Collaud, Fanny
Aff1, Aff2
Riling, Christopher R.
Sellier, Pauline
Aff1, Aff2
Nordin, Jayme M. L.
Preston, G. Michael
Cagin, Umut
Aff1, Aff2
Fabregue, Julien
Aff1, Aff2
Barral, Simon
Aff1, Aff2
Moya-Nilges, Maryse
Krijnse-Locker, Jacomina
van Wittenberghe, Laetitia
Daniele, Natalie
Gjata, Bernard
Cosette, Jeremie
Abad, Catalina
Simon-Sola, Marcelo
Aff1, Aff2
Charles, Severine
Aff1, Aff2
Li, Mathew
Crosariol, Marco
Antrilli, Tom
Quinn, III, William J.
Gross, David A.
Aff1, Aff2
Boyer, Olivier
Anguela, Xavier M.
Armour, Sean M.
Colella, Pasqualina
Aff1, Aff2
Ronzitti
,
Giuseppe
Aff1, Aff2
Mingozzi, Federico
Aff1, Aff2, Aff3, Aff4
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