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differentiation
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granulomatous disease, chronic
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mutagenesis
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actin cytoskeleton
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genetic mutation
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lentiviral vectors
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migration
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therapeutics
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transduction
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lentiviruses
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간행물
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AAV capsid bioengineering in primary human retina models
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. 13(1)
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Eamegdool, Steven S.
Fernando, Milan
Fuller-Carter, Paula
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Anti-CD45 PBD-based antibody-drug conjugates are effective targeted conditioning agents for gene therapy and stem cell transplant
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Molecular Therapy
5 June 2024 32(6):1672-1686
Author
Yeung, Jenny
Liao, Aiyin
Shaw, Matthew
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Rico, Diego Leon
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Zammarchi, Francesca
Havenith, Karin
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Ogunbiyi, Olumide K.
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Definitive Treatments for Chronic Granulomatous Disease with a Focus on Gene Therapy
전자책
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NADPH Oxidases Revisited: From Function to Structure
. :557-572
Author
Santilli, Giorgia
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Aff2, Aff3
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Investigating adverse genomic and regulatory changes caused by replacement of the full-length CFTR cDNA using Cas9 and AAV
학술저널
issue
In
Molecular Therapy - Nucleic Acids
12 March 2024 35(1)
Author
Vaidyanathan, Sriram
Kerschner, Jenny L.
Paranjapye, Alekh
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Lin, Brian
Bedrosian, Tracy A.
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Turchiano, Giandomenico
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Hematopoietic stem cell gene editing rescues B-cell development in X-linked agammaglobulinemia
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In
The Journal of Allergy and Clinical Immunology
March 2024
Author
Bahal, Sameer
Zinicola, Marta
Moula, Shefta E
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Schejtman, Andrea
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Blanco, Elena
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Lentiviral Gene Transfer Corrects Immune Abnormalities in XIAP Deficiency
학술저널
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Journal of Clinical Immunology: International Journal of Inborn Errors of Immunity and Related Diseases
. 43(2):440-451
Author
Topal, Joseph
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Autologous Ex Vivo Lentiviral Gene Therapy for Adenosine Deaminase Deficiency
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. 384(21)
Author
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Wiskott Aldrich Syndrome-2 Caused by Novel Wiskott Aldrich Syndrome Protein–Interacting Protein (WIP) Deficiency Is Associated with Juvenile Myelomonocytic Leukaemia — a Case Report
학술저널
issue
Journal of Clinical Immunology: International Journal of Inborn Errors of Immunity and Related Diseases
. 43(1):82-84
Author
Senthil, Srividhya
Aff1, IDs10875022013676_cor1
Thrasher
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Gilmour, Kimberly C.
Wright, Thomas
Wynn, Robert F.
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An improved medium formulation for efficient ex vivo gene editing, expansion and engraftment of hematopoietic stem and progenitor cells
학술저널
issue
In
Molecular Therapy - Methods & Clinical Development
8 June 2023 29:58-69
Author
Rai, Rajeev
Naseem, Asma
Vetharoy, Winston
Steinberg, Zohar
Thrasher
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Adrian
J
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Santilli, Giorgia
Cavazza, Alessia
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Severe hematopoietic stem cell inflammation compromises chronic granulomatous disease gene therapy
학술저널
issue
In
Cell Reports Medicine
21 February 2023 4(2)
Author
Sobrino, Steicy
Magnani, Alessandra
Semeraro, Michaela
Martignetti, Loredana
Cortal, Akira
Denis, Adeline
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Roudaut, Cécile
Gabrion, Aurélie
Soheili, Tayebeh
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Lortholary, Olivier
Lefrere, François
Rieux-Laucat, Frédéric
Casanova, Jean-Laurent
Bodard, Sylvain
Boddaert, Nathalie
Thrasher
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Adrian
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