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burkitt's lymphoma
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primary immunodeficiency
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severe combined immunodeficiency
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agammaglobulinemia
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gene expression
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genetic mutation
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healthcare disparities
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lysosomal storage diseases
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metachromatic leukodystrophy
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mitochondrial activity
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primary immunodeficiencies
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adenosine deaminase
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botulinum toxins
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disabled children
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enzyme replacement therapy
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epidemiology
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esterases
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expression
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gait analysis
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gene-therapy
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immunodeficiency
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infection
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간행물
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molecular genetics and metabolism
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nature medicine
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molecular genetics & metabolism
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bone marrow transplantation
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Long-term and real-world safety and efficacy of retroviral gene therapy for adenosine deaminase deficiency
학술저널
issue
Nature Medicine
. 30(2):488-497
Author
Migliavacca, Maddalena
Aff1, Aff2
Barzaghi, Federica
Aff1, Aff2
Fossati, Claudia
Rancoita, Paola M. V.
Gabaldo, Michela
Dionisio, Francesca
Giannelli, Stefania
Salerio, Federica Andrea
Ferrua, Francesca
Aff1, Aff2
Tucci, Francesca
Aff1, Aff2
Calbi
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Valeria
Aff1, Aff2
Gallo, Vera
Aff1, Aff2
Recupero, Salvatore
Aff1, Aff2
Consiglieri, Giulia
Aff1, Aff2
Pajno, Roberta
Aff1, Aff2
Sambuco, Maria
Aff1, Aff2
Priolo, Alessio
Aff1, Aff2
Ferri, Chiara
Garella, Vittoria
Monti, Ilaria
Silvani, Paolo
Darin, Silvia
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Corti, Ambra
Zancan, Stefano
Levi, Margherita
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Carlucci, Filippo
Pituch-Noworolska, Anna
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Baumann, Ulrich
Finocchi, Andrea
Aff11, Aff12
Cancrini, Caterina
Aff11, Aff12
Ladogana, Saverio
Meinhardt, Andrea
Meyts, Isabelle
Montin, Davide
Aff16, Aff17
Notarangelo, Lucia Dora
Porta, Fulvio
Pasquet, Marlène
Speckmann, Carsten
Aff21, Aff22
Stepensky, Polina
Tommasini, Alberto
Rabusin, Marco
Karakas, Zeynep
Galicchio, Miguel
Leonardi, Lucia
Duse, Marzia
Guner, Sukru Nail
Di Serio, Clelia
Aff3, Aff29
Ciceri, Fabio
Aff1, Aff5, Aff30
Bernardo, Maria Ester
Aff1, Aff2, Aff5
Aiuti, Alessandro
Aff1, Aff2, Aff5, IDs41591023027894_cor53
Cicalese, Maria Pia
Aff1, Aff2, Aff5
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Circulating hematopoietic stem/progenitor cell subsets contribute to human hematopoietic homeostasis
학술저널
issue
In
Blood
9 May 2024 143(19):1937-1952
Author
Quaranta, Pamela
Basso-Ricci, Luca
Jofra Hernandez, Raisa
Pacini, Guido
Naldini, Matteo Maria
Barcella, Matteo
Seffin, Luca
Pais, Giulia
Spinozzi, Giulio
Benedicenti, Fabrizio
Pietrasanta, Carlo
Cheong, Jin Gyu
Ronchi, Andrea
Pugni, Lorenza
Dionisio, Francesca
Monti, Ilaria
Giannelli, Stefania
Darin, Silvia
Fraschetta, Federico
Barera, Graziano
Ferrua, Francesca
Calbi
,
Valeria
Ometti, Marco
Di Micco, Raffaella
Mosca, Fabio
Josefowicz, Steven Zvi
Montini, Eugenio
Calabria, Andrea
Bernardo, Maria Ester
Cicalese, Maria Pia
Gentner, Bernhard
Merelli, Ivan
Aiuti, Alessandro
Scala, Serena
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Newborn screening in metachromatic leukodystrophy – European consensus-based recommendations on clinical management
학술저널
issue
In
European Journal of Paediatric Neurology
March 2024 49:141-154
Author
Laugwitz, Lucia
Schoenmakers, Daphne H.
Adang, Laura A.
Beck-Woedl, Stefanie
Bergner, Caroline
Bernard, Geneviève
Bley, Annette
Boyer, Audrey
Calbi
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Valeria
Dekker, Hanka
Eichler, Florian
Eklund, Erik
Fumagalli, Francesca
Gavazzi, Francesco
Grønborg, Sabine W.
van Hasselt, Peter
Langeveld, Mirjam
Lindemans, Caroline
Mochel, Fanny
Oberg, Andreas
Ram, Dipak
Saunier-Vivar, Elise
Schöls, Ludger
Scholz, Michael
Sevin, Caroline
Zerem, Ayelet
Wolf, Nicole I.
Groeschel, Samuel
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4
A Novel Assay in Whole Blood Demonstrates Restoration of Mitochondrial Activity in Phagocytes After Successful HSCT in Hyperinflamed X-Linked Chronic Granulomatous Disease
학술저널
issue
Journal of Clinical Immunology: International Journal of Inborn Errors of Immunity and Related Diseases
. 42(8):1742-1747
Author
Migliavacca, Maddalena
Aff1, Aff2
Basso Ricci, Luca
Farinelli, Giada
Calbi
,
Valeria
Aff1, Aff2
Tucci, Francesca
Aff1, Aff2
Barzaghi, Federica
Aff1, Aff2
Ferrua, Francesca
Aff1, Aff2
Cicalese, Maria Pia
Aff1, Aff2
Darin, Silvia
Barzaghi, Lina Raffaella
Giglio, Fabio
Peccatori, Jacopo
Fumagalli, Francesca
Aff1, Aff2
Nicoletti, Roberto
Giannelli, Stefania
Sartirana, Claudia
Bandiera, Alessandro
Esposito, Maria
Milani, Raffaella
Mazzi, Benedetta
Finocchi, Andrea
Marktel, Sarah
Assanelli, Andrea
Locatelli, Franco
Aff12, Aff13
Ciceri, Fabio
Aff1, Aff5, Aff14
Aiuti, Alessandro
Aff1, Aff2, Aff14, IDs1087502201338x_cor26
Bernardo, Maria Ester
Aff1, Aff2, Aff14
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Inventory of current practices regarding hematopoietic stem cell transplantation in metachromatic leukodystrophy in Europe and neighboring countries
학술저널
issue
ORPHANET JOURNAL OF RARE DISEASES
; FEB 7 2024, 19 1, p46 9p.
Author
Schoenmakers, Daphne H.
Mochel, Fanny
Adang, Laura A.
Boelens, Jaap-Jan
Calbi
,
Valeria
Eklund, Erik A.
Gronborg, Sabine W.
Fumagalli, Francesca
Groeschel, Samuel
Lindemans, Caroline
Sevin, Caroline
Schoels, Ludger
Ram, Dipak
Zerem, Ayelet
Graessner, Holm
Wolf, Nicole I.
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Lentiviral haematopoietic stem-cell gene therapy for early-onset metachromatic leukodystrophy: long-term results from a non-randomised, open-label, phase 1/2 trial and expanded access
학술저널
issue
In
The Lancet
22-28 January 2022 399(10322):372-383
Author
Fumagalli, Francesca
*
Calbi
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Valeria
*
Natali Sora, Maria Grazia
Sessa, Maria
Baldoli, Cristina
Rancoita, Paola Maria V
Ciotti, Francesca
Sarzana, Marina
Fraschini, Maddalena
Zambon, Alberto Andrea
Acquati, Serena
Redaelli, Daniela
Attanasio, Vanessa
Miglietta, Simona
De Mattia, Fabiola
Barzaghi, Federica
Ferrua, Francesca
Migliavacca, Maddalena
Tucci, Francesca
Gallo, Vera
Del Carro, Ubaldo
Canale, Sabrina
Spiga, Ivana
Lorioli, Laura
Recupero, Salvatore
Fratini, Elena Sophia
Morena, Francesco
Silvani, Paolo
Calvi, Maria Rosa
Facchini, Marcella
Locatelli, Sara
Corti, Ambra
Zancan, Stefano
Antonioli, Gigliola
Farinelli, Giada
Gabaldo, Michela
Garcia-Segovia, Jesus
Schwab, Laetitia C
Downey, Gerald F
Filippi, Massimo
Cicalese, Maria Pia
Martino, Sabata
Di Serio, Clelia
Ciceri, Fabio
Bernardo, Maria Ester
Naldini, Luigi
Biffi, Alessandra
Aiuti, Alessandro
*
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7
Retrieval of vector integration sites from cell-free DNA
학술저널
issue
Nature Medicine
. 27(8):1458-1470
Author
Cesana, Daniela
Calabria, Andrea
Rudilosso, Laura
Gallina, Pierangela
Benedicenti, Fabrizio
Spinozzi, Giulio
Schiroli, Giulia
Magnani, Alessandra
Acquati, Serena
Fumagalli, Francesca
Calbi
,
Valeria
Witzel, Maximilian
Bushman, Frederic D.
Cantore, Alessio
Genovese, Pietro
Aff1, Aff6
Klein, Christoph
Aff3, Aff5
Fischer, Alain
Cavazzana, Marina
Six, Emmanuelle
Aiuti, Alessandro
Naldini, Luigi
Montini, Eugenio
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Outcome of BCG Vaccination in ADA-SCID Patients: A 12-Patient Series
학술저널
issue
BIOMEDICINES
; JUL 2023, 11 7, p1809 8p.
Author
Canarutto, Daniele
Oltolini, Chiara
Barzaghi, Federica
Calbi
,
Valeria
Migliavacca, Maddalena
Tucci, Francesca
Gallo, Vera
Consiglieri, Giulia
Ferrua, Francesca
Recupero, Salvatore
Cervi, Maria Celia
Al-Mousa, Hamoud
Pituch-Noworolska, Anna
Tassan Din, Chiara
Scarpellini, Paolo
Silvani, Paolo
Fossati, Claudia
Casiraghi, Miriam
Cirillo, Daniela Maria
Castagna, Antonella
Bernardo, Maria Ester
Aiuti, Alessandro
Cicalese, Maria Pia
DB Label
Database : Science Citation Index Expanded
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조회 - Impact Factor (JCR)
9
Hemophagocytic inflammatory syndrome in ADA-SCID: report of two cases and literature review
학술저널
issue
FRONTIERS IN IMMUNOLOGY
; JUN 26 2023, 14 p1187959 7p.
Author
Fratini, Elena Sophia
Migliavacca, Maddalena
Barzaghi, Federica
Fossati, Claudia
Giannelli, Stefania
Monti, Ilaria
Casiraghi, Miriam
Ferrua, Francesca
Recupero, Salvatore
Consiglieri, Giulia
Calbi
,
Valeria
Tucci, Francesca
Gallo, Vera
Bernardo, Maria Ester
Cenciarelli, Sabina
Palmoni, Monica
Moni, Margherita
Galimberti, Luca
Duse, Marzia
Leonardi, Lucia
Sieni, Elena
Soncini, Elena
Porta, Fulvio
Notarangelo, Lucia Dora
De Santis, Raffaella
Ladogana, Saverio
Aiuti, Alessandro
Cicalese, Maria Pia
DB Label
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10
Bone marrow harvesting from paediatric patients undergoing haematopoietic stem cell gene therapy
학술저널
issue
Bone Marrow Transplantation: Official journal of the European Society for Blood and Marrow Transplantation
. 54(12):1995-2003
Author
Tucci, Francesca
Frittoli, Marta
Barzaghi, Federica
Aff1, Aff2
Calbi
,
Valeria
Migliavacca, Maddalena
Ferrua, Francesca
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