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[키워드: "Chuah, Marinee K."]
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mouse model
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therapy
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transgene expression
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gene transfer techniques
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hemophilia b
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adenoassociated viral vectors
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factor viii
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factor-ix
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crispr
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gene expression
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long-term expression
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dependovirus
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factor-viii
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induced pluripotent stem cells
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sleeping beauty
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transduction
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transposon
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vectors
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adeno-associated virus
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cells
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gene editing
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genetic transformation
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heart failure
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hepatology
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journal of gene medicine
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nature genetics
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stem cells
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Treatment of Infantile-Onset Pompe Disease in a Rat Model with Muscle-Directed AAV Gene Therapy
학술저널
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MOLECULAR THERAPY
; MAY 1 2023, 31 4, p785-p785, 1p. Supplement: 1
Author
Garcia, Miquel
Munoz, Sergio
Bertolin, Joan
Jimenez, Veronica
Jaen, Maria Luisa
Pujol, Anna
Vila, Laia
Sacristan, Victor
Barbon, Elena
Ronzitti, Giuseppe
El Andari, Jihad
Tulalamba, Warut
Pham, Quang Hong
Ruberte, Jesus
Vandendriessche, Thierry C.
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Grimm, Dirk
Mingozzi, Federico
Bosch, Fatima
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Efficient CRISPR/Cas9-mediated editing of trinucleotide repeat expansion in myotonic dystrophy patient-derived iPS and myogenic cells
학술저널
issue
NUCLEIC ACIDS RESEARCH
; SEP 19 2018, 46 16, p8275-p8298, 24p.
Author
Dastidar, Sumitava
Ardui, Simon
Singh, Kshitiz
Majumdar, Debanjana
Nair, Nisha
Fu, Yanfang
Reyon, Deepak
Samara, Ermira
Gerli, Mattia F. M.
Klein, Arnaud F.
De Schrijver, Wito
Tipanee, Jaitip
Seneca, Sara
Tulalamba, Warut
Wang, Hui
Chai, Yoke Chin
Veld, Peter In't
Furling, Denis
Tedesco, Francesco Saverio
Vermeesch, Joris R.
Joung, J. Keith
Chuah
,
Marinee
K
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VandenDriessche, Thierry
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23
A Calsequestrin Cis-Regulatory Motif Coupled to a Cardiac Troponin T Promoter Improves Cardiac Adeno-Associated Virus Serotype 9 Transduction Specificity
학술저널
issue
HUMAN GENE THERAPY
; AUG 2018, 29 8, p927-p937, 11p.
Author
Chamberlain, Kyle
Riyad, Jalish M.
Garnett, Tyrone
Kohlbrenner, Erik
Mookerjee, Ananda
Elmastour, Firas
Benard, Ludovic
Chen, Jiqiu
VandenDriessche, Thierry
Chuah
,
Marinee
K
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Marian, Ali J.
Hajjar, Roger J.
Gurha, Priyatansh
Weber, Thomas
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24
Evaluation of the Human Factor IX Gene Therapy Vector TAK-748 in Hemophilia: Results from Non-Clinical Studies in Factor IX Knockout Mice and Rhesus Monkeys
학술저널
issue
BLOOD
; NOV 13 2019, 134 3p. Supplement: 1
Author
Weiller, Markus
Wang, Helen
Coulibaly, Sogue
Schuster, Maria
Rottensteiner, Hanspeter
Sun, Kefeng
Chuah
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Marinee
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.
Vandendriessche, Thierry
Scheiflinger, Friedrich
Hoellriegl, Werner
DB Label
Database : Science Citation Index Expanded
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등재 - Web of Science
등재 - SCOPUS
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25
Molecular evolution of a novel hyperactive Sleeping Beauty transposase enables robust stable gene transfer in vertebrates.
학술저널
issue
Nature Genetics
. Jun2009, Vol. 41 Issue 6, p753-761. 9p. 3 Diagrams, 5 Graphs.
Author
Mátés, Lajos
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. L.
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Belay, Eyayu
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Jerchow, Boris
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Manoj, Namitha
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Acosta-Sanchez, Abel
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Grzela, Dawid P
1
Schmitt, Andrea
1
Becker, Katja
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Matrai, Janka
2
Ling Ma
2
Samara-Kuko, Ermira
2
Gysemans, Conny
3
Pryputniewicz, Diana
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Miskey, Csaba
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Fletcher, Bradley
4
VandenDriessche, Thierry
2
thierry.vandendriessche@med.kuleuven.be
Ivics, Zoltán
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zizsvak@mdc-berlin.de
Izsvák, Zsuzsanna
1,5
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Database : Academic Search Complete
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등재 - SCOPUS
조회 - Impact Factor (JCR)
26
Efficient In Vivo Liver-Directed Gene Editing Using CRISPR/Cas9
학술저널
issue
MOLECULAR THERAPY
; MAY 2 2018, 26 5, p1241-p1254, 14p.
Author
Singh, Kshitiz
Evens, Hanneke
Nair, Nisha
Rincon, Melvin Y.
Sarcar, Shilpita
Samara-Kuko, Ermira
Chuah
,
Marinee
K
.
VandenDriessche, Thierry
DB Label
Database : Science Citation Index Expanded
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Preclinical and clinical advances in transposon-based gene therapy
학술저널
issue
BIOSCIENCE REPORTS
; DEC 22 2017, 37 pBSR20160614 20p.
Author
Tipanee, Jaitip
Chai, Yoke Chin
VandenDriessche, Thierry
Chuah
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Marinee
K
.
DB Label
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28
Hemophilia Gene Therapy: Ready for Prime Time?
학술저널
issue
HUMAN GENE THERAPY
; NOV 2017, 28 11, p1013-p1023, 11p.
Author
VandenDriessche, Thierry
Chuah
,
Marinee
K
.
DB Label
Database : Science Citation Index Expanded
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29
Transposons: Moving Forward from Preclinical Studies to Clinical Trials
학술저널
issue
HUMAN GENE THERAPY
; NOV 2017, 28 11, p1087-p1104, 18p.
Author
Tipanee, Jaitip
VandenDriessche, Thierry
Chuah
,
Marinee
K
.
DB Label
Database : Science Citation Index Expanded
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30
A Novel Platform for Immune Tolerance Induction in Hemophilia A Mice
학술저널
issue
MOLECULAR THERAPY
; AUG 2 2017, 25 8, p1815-p1830, 16p.
Author
Merlin, Simone
Cannizzo, Elvira Stefania
Borroni, Ester
Bruscaggin, Valentina
Schinco, Piercarla
Tulalamba, Warut
Chuah
,
Marinee
K
.
Arruda, Valder R.
VandenDriessche, Thierry
Prat, Maria
Valente, Guido
Follenzi, Antonia
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