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haematopoietic stem cell transplantation
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agammaglobulinemia
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fmri
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immunodeficiency
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leukodystrophy
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leukodystrophy, metachromatic
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reconstitution
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resting state
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shigella sonnei
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social anxiety
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stem-cell transplantation
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abnormalities
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activation
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adenosine-deaminase-deficiency
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amygdala response
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antidepressive agents, second-generation
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bone marrow
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burden
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cd34(+)
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cerebroside-sulfatase
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간행물
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orphanet journal of rare diseases
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molecular genetics and metabolism
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science translational medicine
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bone marrow transplantation: official journal of the european society for blood and marrow transplantation
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european neuropsychopharmacology the journal of the european college of neuropsychopharmacology
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Long-term and real-world safety and efficacy of retroviral gene therapy for adenosine deaminase deficiency
학술저널
issue
Nature Medicine
. 30(2):488-497
Author
Migliavacca, Maddalena
Aff1, Aff2
Barzaghi, Federica
Aff1, Aff2
Fossati, Claudia
Rancoita, Paola M. V.
Gabaldo, Michela
Dionisio, Francesca
Giannelli, Stefania
Salerio, Federica Andrea
Ferrua, Francesca
Aff1, Aff2
Tucci, Francesca
Aff1, Aff2
Calbi, Valeria
Aff1, Aff2
Gallo, Vera
Aff1, Aff2
Recupero, Salvatore
Aff1, Aff2
Consiglieri, Giulia
Aff1, Aff2
Pajno, Roberta
Aff1, Aff2
Sambuco, Maria
Aff1, Aff2
Priolo, Alessio
Aff1, Aff2
Ferri, Chiara
Garella, Vittoria
Monti, Ilaria
Silvani, Paolo
Darin, Silvia
Casiraghi, Miriam
Corti, Ambra
Zancan
,
Stefano
Levi, Margherita
Cesana, Daniela
Carlucci, Filippo
Pituch-Noworolska, Anna
AbdElaziz, Dalia
Baumann, Ulrich
Finocchi, Andrea
Aff11, Aff12
Cancrini, Caterina
Aff11, Aff12
Ladogana, Saverio
Meinhardt, Andrea
Meyts, Isabelle
Montin, Davide
Aff16, Aff17
Notarangelo, Lucia Dora
Porta, Fulvio
Pasquet, Marlène
Speckmann, Carsten
Aff21, Aff22
Stepensky, Polina
Tommasini, Alberto
Rabusin, Marco
Karakas, Zeynep
Galicchio, Miguel
Leonardi, Lucia
Duse, Marzia
Guner, Sukru Nail
Di Serio, Clelia
Aff3, Aff29
Ciceri, Fabio
Aff1, Aff5, Aff30
Bernardo, Maria Ester
Aff1, Aff2, Aff5
Aiuti, Alessandro
Aff1, Aff2, Aff5, IDs41591023027894_cor53
Cicalese, Maria Pia
Aff1, Aff2, Aff5
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2
Lentiviral haematopoietic stem-cell gene therapy for early-onset metachromatic leukodystrophy: long-term results from a non-randomised, open-label, phase 1/2 trial and expanded access
학술저널
issue
In
The Lancet
22-28 January 2022 399(10322):372-383
Author
Fumagalli, Francesca
*
Calbi, Valeria
*
Natali Sora, Maria Grazia
Sessa, Maria
Baldoli, Cristina
Rancoita, Paola Maria V
Ciotti, Francesca
Sarzana, Marina
Fraschini, Maddalena
Zambon, Alberto Andrea
Acquati, Serena
Redaelli, Daniela
Attanasio, Vanessa
Miglietta, Simona
De Mattia, Fabiola
Barzaghi, Federica
Ferrua, Francesca
Migliavacca, Maddalena
Tucci, Francesca
Gallo, Vera
Del Carro, Ubaldo
Canale, Sabrina
Spiga, Ivana
Lorioli, Laura
Recupero, Salvatore
Fratini, Elena Sophia
Morena, Francesco
Silvani, Paolo
Calvi, Maria Rosa
Facchini, Marcella
Locatelli, Sara
Corti, Ambra
Zancan
,
Stefano
Antonioli, Gigliola
Farinelli, Giada
Gabaldo, Michela
Garcia-Segovia, Jesus
Schwab, Laetitia C
Downey, Gerald F
Filippi, Massimo
Cicalese, Maria Pia
Martino, Sabata
Di Serio, Clelia
Ciceri, Fabio
Bernardo, Maria Ester
Naldini, Luigi
Biffi, Alessandra
Aiuti, Alessandro
*
DB Label
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3
Bone marrow harvesting from paediatric patients undergoing haematopoietic stem cell gene therapy
학술저널
issue
Bone Marrow Transplantation: Official journal of the European Society for Blood and Marrow Transplantation
. 54(12):1995-2003
Author
Tucci, Francesca
Frittoli, Marta
Barzaghi, Federica
Aff1, Aff2
Calbi, Valeria
Migliavacca, Maddalena
Ferrua, Francesca
Aff1, Aff3, Aff4
Fumagalli, Francesca
Aff1, Aff5
Lorioli, Laura
Castagnaro, Laura
Facchini, Marcella
Fossati, Claudia
Zancan
,
Stefano
Massariello, Paola
Manfredini, Michele
Consiglieri, Giulia
Aff1, Aff4
Canarutto, Daniele
Aff1, Aff4
Recupero, Salvatore
Aff1, Aff4
Calzatini, Francesco
Aff1, Aff4
Casiraghi, Miriam
Darin, Silvia
Antonioli, Gigliola
Miniero, Roberto
Fiori, Rossana
Silvani, Paolo
Zambelli, Matilde
Marktel, Sarah
Gattillo, Salvatore
Milani, Raffaella
Santoleri, Luca
Ciceri, Fabio
Aff4, Aff10
Biffi, Alessandra
Aff3, Aff11
Cicalese, Maria Pia
Aff1, Aff3
Bernardo, Maria Ester
Aff1, Aff3
Aiuti, Alessandro
Aff1, Aff3, Aff4
DB Label
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조회 - Impact Factor (JCR)
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4
Functional effects of chronic paroxetine versus placebo on the fear, stress and anxiety brain circuit in Social Anxiety Disorder: Initial validation of an imaging protocol for drug discovery
학술저널
issue
In
European Neuropsychopharmacology
January 2014 24(1):105-116
Author
Giménez, Mónica
Ortiz, Hector
Soriano-Mas, Carles
López-Solà, Marina
Farré, Magí
Deus, Joan
Martín-Santos, Rocio
Fernandes, Sofia
Fina, Paolo
Bani, Massimo
Zancan
,
Stefano
Pujol, Jesús
Merlo-Pich, Emilio
DB Label
Database : ScienceDirect
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Full Text (Clinical Key)
조회 - Impact Factor (JCR)
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등재 - SCOPUS
5
Gene therapy in rare diseases: the benefits and challenges of developing a patient-centric registry for Strimvelis in ADA-SCID
학술저널
issue
Orphanet Journal of Rare Diseases
. 13(1)
Author
Stirnadel-Farrant, Heide
Aff1
Kudari, Mahesh
Aff2
Garman, Nadia
Aff1
Imrie, Jessica
Aff3
Chopra, Bikramjit
Aff2
Giannelli, Stefania
Aff4
Gabaldo, Michela
Aff4
Corti, Ambra
Aff4
Zancan
,
Stefano
Aff4
Aiuti, Alessandro
Aff4, Aff5, Aff6
Cicalese, Maria Pia
Aff4, Aff5
Batta, Rohit
Aff2
Appleby, Jonathan
Aff1
Davinelli, Mario
Aff7
Ng, Pauline
Aff2
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Database : Springer Nature Journals
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OA (Springer)
Open Access (BioMed Central)
조회 - Impact Factor (JCR)
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6
Gene Therapy for Adenosine Deaminase Deficiency: Long-Term Outcome and Post-Marketing Experience
학술저널
issue
MOLECULAR THERAPY
; MAY 1 2023, 31 4, p4-p5, 2p. Supplement: 1
Author
Migliavacca, Maddalena
Barzaghi, Federica
Fossati, Claudia
Rancoita, Paola M. V.
Gabaldo, Michela
Dionisio, Francesca
Giannelli, Stefania
Salerio, Federica Andrea
Ferrua, Francesca
Tucci, Francesca
Calbi, Valeria
Gallo, Vera
Recupero, Salvatore
Consiglieri, Giulia
Cesana, Daniela
Montini, Eugenio
Pajno, Roberta
Monti, Ilaria
Silvani, Paolo
Darin, Silvia
Casiraghi, Miriam
Corti, Ambra
Zancan
,
Stefano
Levi, Margherita
AbdElaziz, Dalia
Baumann, Ulrich
Finocchi, Andrea
Cancrini, Caterina
Ladogana, Saverio
Meinhardt, Andrea
Meyts, Isabelle
Montin, Davide
Notarangelo, Lucia Dora
Porta, Fulvio
Pasquet, Marlene
Speckmann, Carsten
Stepensky, Polina
Tommasini, Alberto
Rabusin, Marco
Karakas, Zeynep
Galicchio, Miguel
Leonardi, Lucia
Duse, Marzia
Guner, Sukru Nail
Di Serio, Clelia
Ciceri, Fabio
Bernardo, Maria Ester
Aiuti, Alessandro
Cicalese, Maria Pia
DB Label
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등재 - Web of Science
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7
Early skeletal outcomes after hematopoietic stem and progenitor cell gene therapy for Hurler syndrome
정기출판물
issue
Science Translational Medicine; May 2024, Vol. 16 Issue: 745
Author
Consiglieri, Giulia
Tucci, Francesca
De Pellegrin, Maurizio
Guerrini, Barbara
Cattoni, Alessandro
Risca, Giulia
Scarparo,
Stefano
Sarzana, Marina
Pontesilli, Silvia
Mellone, Renata
Gasperini, Serena
Galimberti, Stefania
Silvani, Paolo
Filisetti, Chiara
Darin, Silvia
Forni, Giulia
Miglietta, Simona
Santi, Ludovica
Facchini, Marcella
Corti, Ambra
Fumagalli, Francesca
Cicalese, Maria Pia
Calbi, Valeria
Migliavacca, Maddalena
Barzaghi, Federica
Ferrua, Francesca
Gallo, Vera
Recupero, Salvatore
Canarutto, Daniele
Doglio, Matteo
Tedesco, Lucia
Volpi, Nicola
Rovelli, Attilio
la Marca, Giancarlo
Valsecchi, Maria Grazia
Zancan
,
Stefano
Ciceri, Fabio
Naldini, Luigi
Baldoli, Cristina
Parini, Rossella
Gentner, Bernhard
Aiuti, Alessandro
Bernardo, Maria Ester
DB Label
Database : Supplemental Index
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8
Toward Reference Intervals of ARSA Activity in the Cerebrospinal Fluid: Implication for the Clinical Practice of Metachromatic Leukodystrophy
정기출판물
issue
The Journal of Applied Laboratory Medicine; March 2021, Vol. 6 Issue: 2 p354-366, 13p
Author
Morena, Francesco
Argentati, Chiara
Acquati, Serena
DeWall, Stephen
Kelly, Fiona
Calbi, Valeria
Fumagalli, Francesca
Zancan
,
Stefano
Biffi, Alessandra
Aiuti, Alessandro
Martino, Sabata
DB Label
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9
Safety Profile and Immunologic Responses of a Novel Vaccine Against Shigella sonnei Administered Intramuscularly, Intradermally and Intranasally: Results From Two Parallel Randomized Phase 1 Clinical Studies in Healthy Adult Volunteers in Europe
학술저널
issue
EBIOMEDICINE
; AUG 2017, 22 p164-p172, 9p.
Author
Launay, Odile
Lewis, David J. M.
Anemona, Alessandra
Loulergue, Pierre
Leahy, Jo
Scire, Antonella Silvia
Maugard, Anais
Marchetti, Elisa
Zancan
,
Stefano
Huo, Zhiming
Rondini, Simona
Marhaba, Rachid
Finco, Oretta
Martin, Laura B.
Auerbach, Jochen
Cohen, Daniel
Saul, Allan
Gerke, Christiane
Podda, Audino
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10
Lentiviral Hematopoietic Stem and Progenitor Cell Gene Therapy (HSPC-GT) for Metachromatic Leukodystrophy (MLD): Clinical Outcomes from 33 Patients
학술저널
issue
BONE MARROW TRANSPLANTATION
; DEC 2020, 55 SUPPL 1, p72-p73, 2p. Supplement: TEM CELL T
Author
Calbi, Valeria
Fumagalli, Francesca
Sessa, Maria
Zambon, Alberto
Baldoli, Cristina
Cugnata, Federica
Rancoita, Paola M. V.
Acquati, Serena
Redaelli, Daniela
De Mattia, Fabiola
Fratini, Elena
Ferrua, Francesca
Barzaghi, Federica
Cicalese, Maria Pia
Migliavacca, Maddalena
Tucci, Francesca
Gallo, Vera
Ciotti, Francesca
Fraschini, Maddalena
Sarzana, Marina
Silvani, Paolo
Spiga, Ivana
Facchini, Marcella
Locatelli, Sara
Antonioli, Gigliola
Zancan
,
Stefano
Calabria, Andrea
Montini, Eugenio
Farinelli, Giada
Morena, Francesco
Segovia, Jesus
Schwab, Laetitia C.
Downey, Gerald
Sharpe, John
Gabaldo, Michela
Martino, Sabata
Di Serio, Clelia
Ciceri, Fabio
Filippi, Massimo
Sora, Maria Grazia Natali
Bernardo, Maria Ester
Naldini, Luigi
Biffi, Alessandra
Aiuti, Alessandro
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