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lysosomal storage diseases
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safety
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tauopathy
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therapy
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antibodies, monoclonal, humanized
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dependence
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disease progression
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friedreich's ataxia
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genetic mutation
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molecular therapy
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간행물
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Name
human gene therapy
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neuropsychopharmacology
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the journal of thoracic and cardiovascular surgery
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archives of neurology
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human gene therapy methods
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neuropsychopharmacology official publication of the american college of neuropsychopharmacology
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cns neurological disorders drug targets
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출판사
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Expression and processing of mature human frataxin after gene therapy in mice
학술저널
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; APR 10 2024, 14 1, p8391 14p.
Author
Rojsajjakul, Teerapat
Selvan, Nithya
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Janki, Peter
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Positron Emission Tomography Quantitative Assessment of Off-Target Whole-Body Biodistribution of I-124-Labeled Adeno-Associated Virus Capsids Administered to Cerebral Spinal Fluid
학술저널
issue
HUMAN GENE THERAPY
; NOV 1 2023, 34 21-22, p1095-p1106, 12p.
Author
Rosenberg, Jonathan B.
Fung, Edward K.
Dyke, Jonathan P.
De, Bishnu P.
Lou, Howard
Kelly, James
M
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Reejhsinghani, Layla
Arbona, Rodolfo J. Ricart
Sondhi, Dolan
Kaminsky
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Cartier, Nathalie
Hinderer, Christian
Hordeaux, Juliette
Wilson, James
M
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Ballon, Douglas J.
Crystal, Ronald G.
DB Label
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3
Assessment of Safety and Biodistribution of AAVrh.10hCLN2 Following Intracisternal Administration in Nonhuman Primates for the Treatment of CLN2 Batten Disease
학술저널
issue
HUMAN GENE THERAPY
; SEP 1 2023, 34 17-18, p905-p916, 12p.
Author
De, Bishnu P.
Rosenberg, Jonathan B.
Selvan, Nithya
Wilson, Isabelle
Yusufzai, Nadir
Greco, Alessandria
Kaminsky
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Stephen
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Heier, Linda A.
Arbona, Rodolfo J. Ricart
Miranda, Ileana C.
Monette, Sebastien
Nair, Anju
Khanna, Richie
Crystal, Ronald G.
Sondhi, Dolan
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Assessment of Residual Full-Length SV40 Large T Antigen in Clinical-Grade Adeno-Associated Virus Vectors Produced in 293T Cells
학술저널
issue
HUMAN GENE THERAPY
; AUG 1 2023, 34 15-16, p697-p704, 8p.
Author
De, Bishnu P.
Cram, Sara
Lee, Hyunmi
Rosenberg, Jonathan B.
Sondhi, Dolan
Crystal, Ronald G.
Kaminsky
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Stephen
M
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DB Label
Database : Science Citation Index Expanded
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5
Identification of Safe and Effective Intravenous Dose of AAVrh.10hFXN to Treat the Cardiac Manifestations of Friedreich's Ataxia
학술저널
issue
HUMAN GENE THERAPY
; JUL 4 2023, 11p.
Author
Munoz-Zuluaga, Carlos
Gertz, Monica
Yost-Bido, Melissa
Greco, Alessandria
Gorman, Nicholas
Chen, Alvin
Kooner, Vikrum
Rosenberg, Jonathan B. B.
De, Bishnu P. P.
Kaminsky
,
Stephen
M
.
M
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Borczuk, Alain
Arbona, Rodolfo J. Ricart J.
Martin, Heather R. R.
Monette, Sebastien
Khanna, Richie
Barth, Jay A. A.
Crystal, Ronald G. G.
Sondhi, Dolan
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6
Preclinical safety and biodistribution assessment of Ad-KCNH2-G628S administered via atrial painting in New Zealand white rabbits
학술저널
issue
BASIC & CLINICAL PHARMACOLOGY & TOXICOLOGY
; MAY 23 2023, 15p.
Author
Benson, Janet
M
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Wang, Gensheng
Hutt, Julie A.
Wu, Guodong
Kaminsky
,
Stephen
M
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Cram, Sara
Barur, Rajeshkumar
Donahue, J. Kevin
DB Label
Database : Science Citation Index Expanded
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7
Safety of Intravenous Administration of an AAV8 Vector Coding for an Oxidation-Resistant Human alpha 1-Antitrypsin for the Treatment of alpha 1-Antitrypsin Deficiency
학술저널
issue
HUMAN GENE THERAPY
; FEB 1 2023, 34 3-4, p139-p149, 11p.
Author
Rosenberg, Jonathan B.
De Bishnu, P.
Greco, Alessandria
Gorman, Nicholas
Kooner, Vikrum
Chen, Alvin
Yost-Bido, Melissa
Munoz-Zuluaga, Carlos
Kaminsky
,
Stephen
M
.
Rostami, Mahboubeh
Monette, Sebastien
Crystal, Ronald G.
Sondhi, Dolan
DB Label
Database : Science Citation Index Expanded
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8
Adenovirus-Based Vaccines for the Treatment of Substance Use Disorders
전자책
issue
Biologics to Treat Substance Use Disorders : Vaccines, Monoclonal Antibodies, and Enzymes
. :229-248
Author
Havlicek, David F.
Aff2
Rosenberg, Jonathan B.
Aff2
Sondhi, Dolan
Aff2
Crystal, Ronald G.
Aff2
Kaminsky
,
Stephen
M
.
Aff2
DB Label
Database : Springer Nature eBooks
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9
Gene Therapy for Inborn Errors of Metabolism: Batten Disease
전자책
issue
Translational Neuroscience : Fundamental Approaches for Neurological Disorders
. :111-129
Author
Sondhi, Dolan
Aff2
Crystal, Ronald G.
Aff2
Kaminsky
,
Stephen
M
.
Aff2
DB Label
Database : Springer Nature eBooks
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In situ reprogramming to transdifferentiate fibroblasts into cardiomyocytes using adenoviral vectors: Implications for clinical myocardial regeneration
학술저널
issue
In
The Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery
February 2017 153(2):329-339
Author
Mathison, Megumi
Singh, Vivek P.
Chiuchiolo, Maria J.
Sanagasetti, Deepthi
Mao, Yun
Patel, Vivekkumar B.
Yang, Jianchang
Kaminsky
,
Stephen
M
.
Crystal, Ronald G.
Rosengart, Todd K.
DB Label
Database : ScienceDirect
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