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gene-therapy
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immunodeficiency
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b-cell development
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enzyme replacement therapy
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haematopoietic stem cell transplantation
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immune reconstitution
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kaposi sarcoma
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4
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mitochondrial activity
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pharmacovigilance
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sequencing
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genetics
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myeloid dendritic cells
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plasmacytoid dendritic cells
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scid patients
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therapeutics
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Long-term and real-world safety and efficacy of retroviral gene therapy for adenosine deaminase deficiency
학술저널
issue
Nature Medicine
. 30(2):488-497
Author
Migliavacca, Maddalena
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Barzaghi, Federica
Aff1, Aff2
Fossati, Claudia
Rancoita, Paola M. V.
Gabaldo, Michela
Dionisio, Francesca
Giannelli
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Salerio, Federica Andrea
Ferrua, Francesca
Aff1, Aff2
Tucci, Francesca
Aff1, Aff2
Calbi, Valeria
Aff1, Aff2
Gallo, Vera
Aff1, Aff2
Recupero, Salvatore
Aff1, Aff2
Consiglieri, Giulia
Aff1, Aff2
Pajno, Roberta
Aff1, Aff2
Sambuco, Maria
Aff1, Aff2
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Aff1, Aff2
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Garella, Vittoria
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Darin, Silvia
Casiraghi, Miriam
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Levi, Margherita
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Carlucci, Filippo
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Montin, Davide
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Porta, Fulvio
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Speckmann, Carsten
Aff21, Aff22
Stepensky, Polina
Tommasini, Alberto
Rabusin, Marco
Karakas, Zeynep
Galicchio, Miguel
Leonardi, Lucia
Duse, Marzia
Guner, Sukru Nail
Di Serio, Clelia
Aff3, Aff29
Ciceri, Fabio
Aff1, Aff5, Aff30
Bernardo, Maria Ester
Aff1, Aff2, Aff5
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Aff1, Aff2, Aff5
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2
Hematopoietic reconstitution dynamics of mobilized- and bone marrow-derived human hematopoietic stem cells after gene therapy
학술저널
issue
Nature Communications
. 14(1)
Author
Scala, Serena
Ferrua, Francesca
Aff1, Aff2
Basso-Ricci, Luca
Dionisio, Francesca
Omrani, Maryam
Aff1, Aff3
Quaranta, Pamela
Aff1, Aff4
Jofra Hernandez, Raisa
Del Core, Luca
Aff1, Aff5
Benedicenti, Fabrizio
Monti, Ilaria
Giannelli
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Stefania
Fraschetta, Federico
Darin, Silvia
Albertazzi, Elena
Galimberti,
Stefania
Montini, Eugenio
Calabria, Andrea
Cicalese, Maria Pia
Aff1, Aff2, Aff4
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Circulating hematopoietic stem/progenitor cell subsets contribute to human hematopoietic homeostasis
학술저널
issue
In
Blood
9 May 2024 143(19):1937-1952
Author
Quaranta, Pamela
Basso-Ricci, Luca
Jofra Hernandez, Raisa
Pacini, Guido
Naldini, Matteo Maria
Barcella, Matteo
Seffin, Luca
Pais, Giulia
Spinozzi, Giulio
Benedicenti, Fabrizio
Pietrasanta, Carlo
Cheong, Jin Gyu
Ronchi, Andrea
Pugni, Lorenza
Dionisio, Francesca
Monti, Ilaria
Giannelli
,
Stefania
Darin, Silvia
Fraschetta, Federico
Barera, Graziano
Ferrua, Francesca
Calbi, Valeria
Ometti, Marco
Di Micco, Raffaella
Mosca, Fabio
Josefowicz, Steven Zvi
Montini, Eugenio
Calabria, Andrea
Bernardo, Maria Ester
Cicalese, Maria Pia
Gentner, Bernhard
Merelli, Ivan
Aiuti, Alessandro
Scala, Serena
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4
A Novel Assay in Whole Blood Demonstrates Restoration of Mitochondrial Activity in Phagocytes After Successful HSCT in Hyperinflamed X-Linked Chronic Granulomatous Disease
학술저널
issue
Journal of Clinical Immunology: International Journal of Inborn Errors of Immunity and Related Diseases
. 42(8):1742-1747
Author
Migliavacca, Maddalena
Aff1, Aff2
Basso Ricci, Luca
Farinelli, Giada
Calbi, Valeria
Aff1, Aff2
Tucci, Francesca
Aff1, Aff2
Barzaghi, Federica
Aff1, Aff2
Ferrua, Francesca
Aff1, Aff2
Cicalese, Maria Pia
Aff1, Aff2
Darin, Silvia
Barzaghi, Lina Raffaella
Giglio, Fabio
Peccatori, Jacopo
Fumagalli, Francesca
Aff1, Aff2
Nicoletti, Roberto
Giannelli
,
Stefania
Sartirana, Claudia
Bandiera, Alessandro
Esposito, Maria
Milani, Raffaella
Mazzi, Benedetta
Finocchi, Andrea
Marktel, Sarah
Assanelli, Andrea
Locatelli, Franco
Aff12, Aff13
Ciceri, Fabio
Aff1, Aff5, Aff14
Aiuti, Alessandro
Aff1, Aff2, Aff14, IDs1087502201338x_cor26
Bernardo, Maria Ester
Aff1, Aff2, Aff14
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5
Hemophagocytic inflammatory syndrome in ADA-SCID: report of two cases and literature review
학술저널
issue
FRONTIERS IN IMMUNOLOGY
; JUN 26 2023, 14 p1187959 7p.
Author
Fratini, Elena Sophia
Migliavacca, Maddalena
Barzaghi, Federica
Fossati, Claudia
Giannelli
,
Stefania
Monti, Ilaria
Casiraghi, Miriam
Ferrua, Francesca
Recupero, Salvatore
Consiglieri, Giulia
Calbi, Valeria
Tucci, Francesca
Gallo, Vera
Bernardo, Maria Ester
Cenciarelli, Sabina
Palmoni, Monica
Moni, Margherita
Galimberti, Luca
Duse, Marzia
Leonardi, Lucia
Sieni, Elena
Soncini, Elena
Porta, Fulvio
Notarangelo, Lucia Dora
De Santis, Raffaella
Ladogana, Saverio
Aiuti, Alessandro
Cicalese, Maria Pia
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Lentiviral gene therapy corrects platelet phenotype and function in patients with Wiskott-Aldrich syndrome
학술저널
issue
In
The Journal of Allergy and Clinical Immunology
September 2019 144(3):825-838
Author
Sereni, Lucia
Castiello, Maria Carmina
Di Silvestre, Dario
Della Valle, Patrizia
Brombin, Chiara
Ferrua, Francesca
Cicalese, Maria Pia
Pozzi, Loris
Migliavacca, Maddalena
Bernardo, Maria Ester
Pignata, Claudio
Farah, Roula
Notarangelo, Lucia Dora
Marcus, Nufar
Cattaneo, Lorella
Spinelli, Marco
Giannelli
,
Stefania
Bosticardo, Marita
∗
van Rossem, Koen
D'Angelo, Armando
Aiuti, Alessandro
Mauri, Pierluigi
Villa, Anna
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B-cell development and functions and therapeutic options in adenosine deaminase–deficient patients
학술저널
issue
Journal of Allergy and Clinical Immunology
. 133(3)
Author
Brigida, Immacolata
Sauer, Aisha V
Ferrua, Francesca
Giannelli
,
Stefania
Scaramuzza, Samantha
Pistoia, Valentina
Castiello, Maria Carmina
Barendregt, Barbara H
Cicalese, Maria Pia
Casiraghi, Miriam
Brombin, Chiara
Puck, Jennifer
Müller, Klaus
Notarangelo, Lucia Dora
Montin, Davide
van Montfrans, Joris M
Roncarolo, Maria Grazia
Traggiai, Elisabetta
van Dongen, Jacques JM
van der Burg, Mirjam
Aiuti, Alessandro
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8
Lentiviral haemopoietic stem/progenitor cell gene therapy for treatment of Wiskott-Aldrich syndrome: interim results of a non-randomised, open-label, phase 1/2 clinical study
학술저널
issue
In
The Lancet Haematology
May 2019 6(5):e239-e253
Author
Ferrua, Francesca
Cicalese, Maria Pia
Galimberti,
Stefania
Giannelli
,
Stefania
Dionisio, Francesca
Barzaghi, Federica
Migliavacca, Maddalena
Bernardo, Maria Ester
Calbi, Valeria
Assanelli, Andrea Angelo
Facchini, Marcella
Fossati, Claudia
Albertazzi, Elena
Scaramuzza, Samantha
Brigida, Immacolata
Scala, Serena
Basso-Ricci, Luca
Pajno, Roberta
Casiraghi, Miriam
Canarutto, Daniele
Salerio, Federica Andrea
Albert, Michael H
Bartoli, Antonella
Wolf, Hermann M
Fiori, Rossana
Silvani, Paolo
Gattillo, Salvatore
Villa, Anna
Biasco, Luca
Dott, Christopher
Culme-Seymour, Emily J
van Rossem, Koenraad
Atkinson, Gillian
Valsecchi, Maria Grazia
Roncarolo, Maria Grazia
Ciceri, Fabio
Naldini, Luigi
Aiuti, Alessandro
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9
T-cell defects in patients with ARPC1B germline mutations account for combined immunodeficiency
학술저널
issue
In
Blood
29 November 2018 132(22):2362-2374
Author
Brigida, Immacolata
Zoccolillo, Matteo
Cicalese, Maria Pia
Pfajfer, Laurène
Barzaghi, Federica
Scala, Serena
Oleaga-Quintas, Carmen
Álvarez-Álvarez, Jesus A.
Sereni, Lucia
Giannelli
,
Stefania
Sartirana, Claudia
Dionisio, Francesca
Pavesi, Luca
Benavides-Nieto, Marta
Basso-Ricci, Luca
Capasso, Paola
Mazzi, Benedetta
Rosain, Jeremie
Marcus, Nufar
Lee, Yu Nee
Somech, Raz
Degano, Massimo
Raiola, Giuseppe
Caorsi, Roberta
Picco, Paolo
Moncada Velez, Marcela
Khourieh, Joelle
Arias, Andrés Augusto
Bousfiha, Aziz
Issekutz, Thomas
Issekutz, Andrew
Boisson, Bertrand
Dobbs, Kerry
Villa, Anna
Lombardo, Angelo
Neven, Benedicte
Moshous, Despina
Casanova, Jean-Laurent
Franco, José Luis
Notarangelo, Luigi D.
Scielzo, Cristina
Volpi, Stefano
Dupré, Loïc
Bustamante, Jacinta
Gattorno, Marco
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Dynamics of genetically engineered hematopoietic stem and progenitor cells after autologous transplantation in humans
학술저널
issue
Nature Medicine
. 24(11):1683-1690
Author
Scala, Serena
Basso-Ricci, Luca
Dionisio, Francesca
Pellin, Danilo
Giannelli
,
Stefania
Salerio, Federica Andrea
Leonardelli, Lorena
Cicalese, Maria Pia
Aff1, Aff3
Ferrua, Francesca
Aff1, Aff3, Aff4
Aiuti, Alessandro
Aff1, Aff3, Aff4
Biasco, Luca
Aff1, Aff2
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