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mucopolysaccharidosis
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1181-1300
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molecular genetics & metabolism
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간행물
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molecular genetics and metabolism
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cardiovascular research
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journal of heart and lung transplantation
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Factors Associated With Shock at Presentation in Kawasaki Disease Versus Multisystem Inflammatory Syndrome in Children Associated With Covid-19
학술저널
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Canadian Journal of Cardiology
April 2025 41(4):740-748
Author
Adams, Meighan
Barnes, Benjamin T.
Buffone, Ashley
Chang, Arthur J.
Hidalgo Corral, Nicolas M.
El Ganzoury, Mona
Elsamman, Nora
Giglia, Therese M.
Harnum, Debbie
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Maksymiuk, Victoria
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Mohandas, Sindhu
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Nowlen, Todd T.
Nwanze, Desiree T.
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Rios-Olivares, Itzel Estefani
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2
Intrathecal or intravenous AAV9-IDUA/RGX-111 at minimal effective dose prevents cardiac, skeletal and neurologic manifestations of murine MPS I
학술저널
issue
In
Molecular Therapy - Methods & Clinical Development
12 December 2024 32(4)
Author
Belur, Lalitha R.
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Huber, Avery K.
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McIvor, R. Scott
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조회 - Impact Factor (JCR)
3
Timing is everything: Clinical courses of Hunter syndrome associated with age at initiation of therapy in a sibling pair
학술저널
Author
Grant, Nathan
Sohn, Young Bae
Ellinwood, N Matthew
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Mendelsohn, Bryce A
Lynch, Leslie E
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Harmatz, Paul R
Eisengart, Julie B
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4
Kawasaki Disease in the Time of COVID-19 and MIS-C: The International Kawasaki Disease Registry
학술저널
issue
In
Canadian Journal of Cardiology
January 2024 40(1):58-72
Author
Alsalehi, Mahmoud
Ballweg, Jean A.
Barnes, Benjamin
Braunlin
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Buffone, Ashley
Bustamante-Ogando, Juan Carlos
Chang, Arthur J.
Corral, Nicolas
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Goldenberg, Guillermo Larios
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Harahsheh, Ashraf S.
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Tierney, Elif Seda Selamet
Sabati, Arash A.
Dionne, Audrey
Dahdah, Nagib
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Truong, Dongngan T.
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Farid, Pedrom
McCrindle, Brian W.
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조회 - Impact Factor (JCR)
5
Hematopoietic cell transplantation for Mucopolysaccharidosis I in the presence of decreased cardiac function
학술저널
issue
In
Molecular Genetics and Metabolism
November 2023 140(3)
Author
Pillai, Nishitha R.
Elsbecker, Sara A.
Gupta, Ashish O.
Lund, Troy C.
Orchard, Paul J.
Braunlin
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Pediatric SubQ-ICD implantation, a single center review of the inter-muscular technique.
학술저널
issue
Indian Pacing and Electrophysiology Journal
. 21(1)
Author
Erickson, Kari
Hiremath, Gurumurthy
Rodgers, Nathan
Dugas, Brenda
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Lohr, Jamie
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Clinical trial of laronidase in Hurler syndrome after hematopoietic cell transplantation
학술저널
issue
Pediatric Research
. 87(1)
Author
Polgreen, Lynda E
Lund, Troy C
Braunlin
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Tolar, Jakub
Miller, Bradley S
Fung, Ellen
Whitley, Chester B
Eisengart, Julie B
Northrop, Elise
Rudser, Kyle
Miller, Weston P
Orchard, Paul J
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Recommendations for the management of MPS IVA: systematic evidence- and consensus-based guidance
학술저널
issue
Orphanet Journal of Rare Diseases
. 14(1)
Author
Akyol, Mehmet Umut
Alden, Tord D
Amartino, Hernan
Ashworth, Jane
Belani, Kumar
Berger, Kenneth I
Borgo, Andrea
Braunlin
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Jester, Andrea
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Mackenzie, William
Marinho, Diane Ruschel
McFadyen, Andrew
McGill, Jim
Mitchell, John J
Muenzer, Joseph
Okuyama, Torayuki
Orchard, Paul J
Stevens, Bob
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Walker, Robert
Wynn, Robert
Giugliani, Roberto
Harmatz, Paul
Hendriksz, Christian
Scarpa, Maurizio
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Database : eScholarship
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Open Access (eScholarship)
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Recommendations for the management of MPS VI: systematic evidence- and consensus-based guidance
학술저널
issue
Orphanet Journal of Rare Diseases
. 14(1)
Author
Akyol, Mehmet Umut
Alden, Tord D
Amartino, Hernan
Ashworth, Jane
Belani, Kumar
Berger, Kenneth I
Borgo, Andrea
Braunlin
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Elizabeth
Eto, Yoshikatsu
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Jones, Simon A
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Marinho, Diane Ruschel
McFadyen, Andrew
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Mitchell, John J
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Okuyama, Torayuki
Orchard, Paul J
Stevens, Bob
Thomas, Sophie
Walker, Robert
Wynn, Robert
Giugliani, Roberto
Harmatz, Paul
Hendriksz, Christian
Scarpa, Maurizio
DB Label
Database : eScholarship
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Open Access (eScholarship)
10
Abstract 15506: Pattern of Use of Anakinra for Patients With Kawasaki Disease versus Multisystem Inflammatory Syndrome in Children Associated With COVID-19
학술저널
issue
Circulation
. Nov 07, 2023 148(Suppl_1 Suppl 1):A15506-A15506
Author
Portman, Michael A
Harahsheh, Ashraf S
Raghuveer, Geetha
Sundraram, Balasubramanian
Venkataraman, Aishwarya
Yamazaki-Naksahimada, Marco
Park, Susan
El Ganzoury, Mona
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Orr, William
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McCrindle, Brian W
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